Đây là bệnh mạn tính, chủ yếu gặp ở bé trai, trong khi phụ nữ thường là người mang gen bệnh và có thể truyền bệnh cho thế hệ sau.
Bệnh được chia thành ba thể chính gồm Hemophilia A (thiếu yếu tố VIII), Hemophilia B (thiếu yếu tố IX) và Hemophilia C (thiếu yếu tố XI). Trong đó, Hemophilia A là thể bệnh phổ biến nhất.
Triệu chứng của bệnh thường xuất hiện từ khi trẻ còn nhỏ với các biểu hiện như dễ bầm tím sau va chạm, chảy máu kéo dài khi mọc hoặc nhổ răng, chảy máu miệng, tụ máu sau tiêm hoặc sau chấn thương. Nhiều trẻ có biểu hiện chảy máu tái diễn trong khớp, gây sưng, nóng, đau và hạn chế vận động. Trường hợp nặng có thể xảy ra xuất huyết cơ, chảy máu đường tiêu hóa, tiết niệu hoặc xuất huyết não, đe dọa tính mạng nếu không được cấp cứu kịp thời.
Khi trẻ có dấu hiệu chảy máu cơ hoặc khớp, cha mẹ cần cho trẻ nghỉ ngơi, hạn chế vận động vùng tổn thương, kê cao chi bị chảy máu, chườm lạnh và đưa trẻ đến cơ sở y tế càng sớm càng tốt để được truyền yếu tố đông máu theo chỉ định. Sau khi kiểm soát được tình trạng chảy máu, trẻ cần được tập phục hồi chức năng phù hợp nhằm duy trì khả năng vận động và hạn chế biến dạng khớp.
Để phòng ngừa các đợt chảy máu, cha mẹ nên hạn chế cho trẻ tham gia các hoạt động có nguy cơ chấn thương cao, đồng thời sử dụng các dụng cụ bảo vệ như đệm khuỷu tay, đầu gối khi cần thiết. Mỗi lần trẻ cần tiêm, làm thủ thuật, nhổ răng hoặc phẫu thuật, gia đình cần thông báo cho nhân viên y tế về tình trạng mắc Hemophilia để có biện pháp dự phòng phù hợp. Đối với những trẻ được chỉ định điều trị dự phòng bằng yếu tố đông máu, cần tuân thủ đúng lịch truyền theo hướng dẫn của bác sĩ.
Mặc dù Hemophilia hiện nay chưa thể chữa khỏi hoàn toàn, nhưng với sự tiến bộ của y học cùng việc điều trị đúng, dự phòng chảy máu hiệu quả và theo dõi định kỳ tại cơ sở chuyên khoa, đa số trẻ mắc bệnh vẫn có thể học tập, sinh hoạt và phát triển gần như bình thường.