Đây là bệnh mạn tính, cần được điều trị và theo dõi suốt đời.
Cha mẹ cần lưu ý các dấu hiệu như: da xanh, niêm mạc nhợt, lòng bàn tay nhợt, mệt mỏi, dễ cáu gắt, kém ăn, chậm tăng trưởng, vàng da, nước tiểu sẫm màu, gan lách to hoặc biến dạng xương ở những trường hợp nặng. Khi trẻ có các biểu hiện trên, cần đưa trẻ đến cơ sở y tế chuyên khoa để được thăm khám và chẩn đoán.
Việc điều trị Thalassemia chủ yếu gồm truyền khối hồng cầu định kỳ, điều trị thải sắt khi ferritin > 1.000 ng/dL, đồng thời một số trường hợp có thể được chỉ định cắt lách hoặc ghép tế bào gốc theo đánh giá của bác sĩ.
Trong quá trình chăm sóc tại nhà, trẻ cần được ăn uống cân đối, đầy đủ dinh dưỡng, hạn chế thực phẩm giàu sắt khi có chỉ định của bác sĩ, không tự ý sử dụng thuốc hoặc vitamin chứa sắt. Bên cạnh đó, nên bổ sung canxi, kẽm và vitamin D theo hướng dẫn của nhân viên y tế. Trẻ cần sinh hoạt điều độ, vận động nhẹ nhàng, tránh gắng sức, giữ vệ sinh cá nhân, rửa tay thường xuyên và hạn chế tiếp xúc với người mắc bệnh truyền nhiễm.
Cha mẹ cần đưa trẻ tái khám đúng lịch hẹn để được theo dõi hiệu quả điều trị và phát hiện sớm các biến chứng. Đưa trẻ đến bệnh viện ngay khi có các dấu hiệu như mệt nhiều, ngất, khó thở, sốt, phù mặt hoặc phù hai chân, đau vùng gan lách, vàng da tăng nhanh.
Ngoài việc điều trị cho người bệnh, tầm soát Thalassemia trước hôn nhân và tư vấn di truyền là giải pháp quan trọng giúp giảm số trẻ sinh ra mắc bệnh trong cộng đồng.